Игорь Волотовский, завлабораторией молекулярной биологии клетки Института биофизики и клеточной инженерии
НАН Беларуси, академик

Анна Полешко, научный сотрудник лаборатории молекулярной биологии клетки Института биофизики и клеточной инженерии
НАН Беларуси, кандидат биологических наук

В статье приведена информация о новой генно-инженерной технологии, уже нашедшей применение в генной терапии наследственных заболеваний человека. Система CRISPR/Cas9, или, как ее еще называют, криспер-система, открывает широкие перспективы использования в области лечения наследственных и приобретенных социально значимых болезней. Несомненно, это один из самых выдающихся прорывов в области современной биологической науки, значимость которого нам предстоит осознать в самые ближайшие годы.

Ключевые слова: редактирование генома, система CRISPR-Cas9, стволовые клетки.

ЛИТЕРАТУРА
1. Orban P. C., Chui D., Marth J. D. Tissue- and site-specific DNA recombination in transgenic mice // PNAS USA. 1992. V. 88, N 15. P. 6861–6865.
2. Aartsma-Rus A., Fokkerma I., Verschuuren J., Ginjaar I. et al. Theoretic applicability of antisensemediated exon skipping for Duchenne muscular dsptrophy // Hum. Mutat. 2009. V. 30, N 3. P. 293–299.
3. Beerli R. R., Segal D. J., Dreier B., Barbas C. F. 3rd. Towаrd controlling gene expression at will: specific regulation of the erb?2/HER?2 promoter by using polydactyl zink finger proteins constructed from modular building bloks // PNAS USA. 1998. V. 95, N 25. P. 14628–14633.
4. Moscou M. J., Boganove A. J. A simple cipher governs DNA recognition by TAL effectors // Science. 2009. V. 326, N 5959. P. 1509–1512.
5. Mali P., Yang L., Esvet K. M., Aach J. et al. RNA-guided human genome engineering vie Cas9 // Science. 2013, V. 339, N 621. P. 823–826.
6. Jinek M., Chyilinski K., Fonfara I., Hauer M. et al. A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity // Science. 2012. V. 337, N 6096. P. 816–821.
7. Ma H., Marti-Gutierrez N., Park S. – W. et al. Correction of pathogenic gene mutation in human embryos // Nature. 2017. V. 548, N 7668. P. 413–419.
8. Ebina H., Misawa N., Kenemura Y., Koyanagi Y. Harnessing the CRISPR/Cas9 system to disrupt latent HIV?1 provirus // Sci. Rep. 2013, N 3. P. 2510.
9. Валетдинова К. Р. Применение системы CRISPR/Cas9 для создания и исследования клеточных моделей наследственных заболеваний человека // Гены & клетки. 2016. Т. 11, №2. С. 10–20.
10. Cong L., Ran F. A., Cox D., Lin S. et al. Multiplex genome engineering using CRISPR/Cas9 systems // Science. 2013. V. 339, N 6121. P. 819–823.